SIFI comunica i risultati positivi dettagliati e i nuovi dati dello studio di fase 3 completato di AKANTIOR® in pazienti affetti da cheratite da Acanthamoeba, presentati al convegno annuale dell'American Academy of Ophthalmology a Chicago

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13 ottobre 2022, 03:00 ET

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CATANIA, Italia, 13 ottobre 2022 /PRNewswire/ -- SIFI SpA (SIFI o "la Società"), una delle principali società oftalmiche internazionali con sede in Italia, ha riferito oggi la presentazione dei risultati positivi dello studio di Fase 3 [NCT03274895] di AKANTIOR® (poliesanide 0,8 mg/ml), un polimero antiamebico sperimentale, un farmaco orfano, per il trattamento della cheratite da acanthamoeba ("AK"). La Società ha inoltre riportato nuovi dati di un confronto indiretto dello studio di Fase 3 con lo studio retrospettivo comparabile. I risultati sono stati presentati dal Professor John Dart, ricercatore principale dello studio di Fase 3 per AKANTIOR®, al convegno annuale 2022 dell'American Academy of Ophthalmology (AAO) (conferenza Jones-Smolin), che si è svolto il 2 ottobre 2022 a Chicago . La Società aveva precedentemente annunciato risultati positivi dalla sperimentazione di Fase 3 nell'ottobre 2021, dopo oltre 15 anni di sforzi di ricerca e sviluppo.

Lo studio pilota di fase 3 multicentrico, randomizzato, in maschera con un valutatore, con controllo attivo, condotto su 135 pazienti ha mostrato che l’84,8% dei pazienti trattati con AKANTIOR® ha raggiunto una risoluzione clinica della cheratite da acanthamoeba e dell’infiammazione associata (cura medica) entro una media di 4 mesi dalla trattamento rispetto all’88,5% del braccio di controllo con una combinazione non autorizzata di PHMB 0,2 mg/ml + propamidina 1,0 mg/ml, raggiungendo l’endpoint primario di non inferiorità predefinito.

La nuova analisi presentata all’AAO ha mostrato che, se corretto per il rischio e altri fattori potenzialmente confondenti – tra cui lo stadio della malattia al basale, il ritardo nella diagnosi, l’uso precedente di corticosteroidi e altri – il tasso di risoluzione clinica è aumentato all’86,7% nello studio AKANTIOR. ® braccio. Ciò si confronta con tassi di guarigione con terapie non autorizzate del 55%, come riportato in un sottogruppo dello studio retrospettivo nel mondo reale di 227 pazienti (Papa V. British Journal of Ophthalmology 2020) sui protocolli di trattamento utilizzati oggi nella pratica clinica. Inoltre, con il protocollo AKANTIOR®, il 62% dei pazienti ha ottenuto il ripristino completo dell'acuità visiva rispetto al 28% con i protocolli di trattamento utilizzati nello studio retrospettivo. Allo stesso modo, la percentuale di pazienti che presentavano una scarsa acuità visiva della BCVA inferiore a 6/18 è diminuita dal 47% nello studio retrospettivo al 19% con il protocollo AKANTIOR®.

Solo il 3% dei pazienti (2 su 66) trattati con AKANTIOR® ha richiesto il trapianto di cornea nello studio di Fase III, percentuale che è aumentata al 7,6% (5 su 66) dopo aver lasciato lo studio. Ciò si confronta con il 25% o più come riportato nella recente letteratura pubblicata.

Il profilo di sicurezza e tollerabilità era simile a quello osservato nei risultati di Fase 1 precedentemente riportati su volontari sani, nonché in ampi studi preclinici e tossicologici con solo 1 paziente in trattamento con AKANTIOR® che ha fallito il trattamento a causa della tossicità.

John Dart, Professore presso l'University College London Institute of Ophthalmology ha affermato: "Il tasso di guarigione medica dell'86,7% per AKANTIOR® nel nostro studio di fase 3 era simile per il trattamento di controllo a doppio agente ampiamente utilizzato di PHMB 0,2 mg/ml e propamidina 1,0 mg/ml. Questi risultati sono migliori di quanto ci aspettassimo e tra i meglio riportati. Abbiamo dimostrato che gran parte di questo miglioramento è il risultato del protocollo di somministrazione dettagliato, sviluppato e valutato dai 6 centri di studio europei, e che è ora disponibile ai medici. A differenza dei trattamenti di controllo, AKANTIOR® è una monoterapia che è stata sottoposta ad approfonditi test di sicurezza, stabilità ed efficacia. Come monoterapia è più facile da usare e, se autorizzata come previsto, diventerà ampiamente disponibile a differenza delle terapie attuali che devono essere prodotti dalle farmacie, con conseguenti frequenti ritardi nel trattamento."

Sulla base di questi e dei risultati completi dello studio, la Società attualmente prevede di presentare la domanda per un nuovo farmaco (NDA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel 2023, in linea con le linee guida precedenti. Inoltre, come annunciato in precedenza, l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha convalidato la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) della Società per AKANTIOR® nel maggio 2022. Di conseguenza, la Società mantiene la sua linea guida di aspettarsi la piena approvazione normativa da parte della Commissione Europea a metà del 2023. Nel frattempo, come precedentemente annunciato, la Società rende AKANTIORÒ disponibile per i pazienti nell'ambito del Programma di Accesso Anticipato (EAP) attualmente in corso in diversi paesi europei